Jeste li u toku s novijim dostignućima u cističnoj fibrozi (CF)? Zahvaljujući napretku u medicinskoj znanosti, perspektiva osoba s CF-om puno se poboljšala u posljednjim desetljećima. Znanstvenici nastavljaju razvijati nove lijekove i strategije za poboljšanje života osoba s CF.
Pogledajmo neke od najnovijih dostignuća.
Ažurirane smjernice za poboljšanje personalizirane skrbi
Godine 2017. stručnjaci Zaklade Cystic Fibrosis objavili su ažurne smjernice za dijagnostiku i klasifikaciju CF.
Ove smjernice mogu pomoći liječnicima preporučiti više personaliziranih pristupa liječenju CF.
Tijekom proteklog desetljeća znanstvenici su razvili bolje razumijevanje genetičkih mutacija koje mogu uzrokovati CF. Istraživači su također razvili nove lijekove za liječenje ljudi s određenim genetskim mutacijama. Nove smjernice za dijagnosticiranje CF mogu pomoći liječnicima odrediti tko će najvjerojatnije imati koristi od određenih tretmana, na temelju njihovih specifičnih gena.
Novi lijekovi za liječenje uzroka simptoma
CFTR modulatori mogu imati koristi kod nekih osoba s CF, ovisno o njihovoj dobi i specifičnim genetskim mutacijama koje imaju. Ti lijekovi su dizajnirani da ispravljaju određene nedostatke u CFTR proteinima koji uzrokuju simptome CF. Dok druge vrste lijekova mogu pomoći u ublažavanju simptoma, CFTR modulatori su jedina vrsta lijeka koja je trenutno dostupna za rješavanje temeljnih uzroka.
Mnoge različite vrste genetskih mutacija mogu uzrokovati nedostatke u proteinima CFTR. Do sada, modulatori CFTR su dostupni samo za liječenje ljudi s određenim vrstama genetskih mutacija. Kao rezultat toga, neki ljudi s CF-om trenutno ne mogu imati koristi od liječenja s modulatorima CFTR - ali mnogi drugi mogu.
Do danas, američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila je tri terapije CFTR modulatora za osobe u određenim dobnim skupinama s određenim genetskim mutacijama:
- ivacaftor (Kalydeco), odobren u 2012. godini
- lumacaftor / ivacaftor (Orkambi), odobren u 2015
- tezacaftor / ivacaftor (Symdeko), odobren 2018. godine
Prema Zakladi Cystic Fibrosis, trenutno je u tijeku istraživanje procjene sigurnosti i učinkovitosti tih lijekova u ostalim skupinama ljudi koji žive s CF. Znanstvenici također rade na razvoju drugih tipova terapija CFTR modulatorima koji bi mogli imati koristi više ljudi s CF u budućnosti.
Da biste saznali više o tome tko bi mogao imati koristi od liječenja CFTR modulatorom, obratite se svom liječniku.
U tijeku istraživanja za razvoj novih terapija
Istraživači diljem svijeta naporno rade na poboljšanju života ljudi s CF.
Uz opcije liječenja koje su trenutačno dostupne, znanstvenici trenutno pokušavaju razviti nove vrste:
- Terapije CFTR modulatora
- lijekovi za tanku i popuštanje sluzi
- lijekovi za smanjenje upale u plućima
- lijekovi za borbu protiv bakterijskih i drugih mikrobnih infekcija
- lijekova koji ciljaju molekule mRNA koje kodiraju CFTR proteine
- genetske uređivačke tehnologije za popravak mutacija u CFTR gen
Znanstvenici također ispituju sigurnost i učinkovitost trenutnih mogućnosti liječenja za nove skupine ljudi s CF, uključujući i malu djecu.
Neki od tih napora su u ranim fazama, dok su drugi naprijed. Cystic Fibrosis Foundation je dobro mjesto za pronalaženje informacija o najnovijim istraživanjima.
Napredak se ostvaruje
CF može podnijeti cestarina o fizičkom i mentalnom zdravlju ljudi koji ga imaju, kao i one koji se brinu za njih. Srećom, stalni napredak u istraživanju i skrbi o CF-u čini razlika.
Prema najnovijem godišnjem izvještaju bolesnika iz Zaklade Cystic Fibrosis, očekivano trajanje života osoba s CF-om i dalje raste. Prosječna funkcija pluća osoba s CF značajno je poboljšana tijekom proteklih 20 godina. Također je poboljšan nutritivni status, dok je prisutnost štetnih bakterija u plućima smanjena.
Da biste postigli najbolje moguće rezultate za svoje dijete i iskoristili najnovije dostignuće u skrbi, od ključne je važnosti zakazati redovite preglede. Recite timu za njegu o promjenama u njihovom zdravlju i pitajte trebate li izvršiti bilo kakve promjene u njihovom planu liječenja.
Izlet
Iako je potreban veći napredak, osobe s CF žive duže i zdravije žive u prosjeku nego ikad prije. Znanstvenici nastavljaju razvijati nove terapije, uključujući nove CFTR modulatore i druge lijekove za liječenje CF. Da biste saznali više o mogućnostima liječenja djeteta, obratite se svom liječniku i drugim članovima njihovog tima za njegu.
