Mijelofibroza (MF) je rijedak, ali ozbiljan poremećaj koštane srži. Trenutačno nema pouzdanog liječenja za MF. Liječenje se više usredotočuje na simptome i komplikacije ljudi s iskustvom u MF-u.
Zbog toga mnogi ljudi s MF-om koji nemaju simptome mogu godinama ići bez liječenja. Mogućnosti liječenja za MF uključuju:
- terapije lijekovima
- transfuzije krvi
- terapija radijacijom
- splenectomy
- transplantacija matičnih stanica
- Klinička ispitivanja
Liječenje lijekovima
Inhibitora JAK
Najnoviji tip lijeka koji se koristi za borbu protiv MF je klasa lijekova koji se nazivaju inhibitori JAS (Janus-associated kinase, JAK). Ova vrsta lijeka cilja JAK enzime. Ovi enzimi sudjeluju u proizvodnji crvenih krvnih stanica. Ukoliko inhibiraju ili zaustavljaju ove enzime, inhibitori JAK mogu usporiti proizvodnju krvnih stanica.
Ruxolitinib (Jakafi) je jedini lijek ove klase odobren od strane američke Uprave za hranu i lijekove (FDA). U nekim pacijentima ovaj lijek smanjio je veličinu slezene i smanjio druge simptome MF.
kemoterapija
Kemoterapija je druga terapija lijekom koja se koristi za liječenje MF. Ona cilja na stanice koje rastu i brzo se dijele, poput stanica raka ili mutiranih krvnih matičnih stanica u MF. Međutim, kemoterapija ne može odvojiti stanice raka od drugih zdravih stanica koje rastu i brzo se dijele. To uključuje stanice i stanice kose koje linije GI trakta. Zbog toga kemoterapija može uzrokovati mnoge nuspojave, kao što su gubitak kose, mučnina, povraćanje, proljev i krvarenje.
Androgena terapija
Androgena terapija je druga vrsta lijekova koji se koriste za liječenje niskog krvnog broja osoba s MF-om. Ova vrsta lijeka je laboratorijska verzija muških hormona. Koristi se za povećanje proizvodnje crvenih krvnih stanica. O jednom od tri osobe s MF-om vidjet će poboljšanje njihove anemije s ovim liječenjem. Međutim, androgeni mogu biti toksični za jetru. Osobe na ovoj terapiji zahtijevaju povećano praćenje za praćenje funkcija jetre. To uključuje redovite krvne pretrage i ultrazvuk. Androgena terapija također može uzrokovati učinke maskulinizacije, poput rasta dlačica u žena.
kortikosteroidi
Pokazano je da kortikosteroidi poboljšavaju anemiju kod oko jednog od tri osobe s MF. Steroidni spojevi se koriste za liječenje mnogih bolesti, a neki obećavajući rezultati su vidljivi kod bolesnika sa značajnim anemijom.
Transfuzije krvi
U bolesnika s teškom anemijom, terapija lijekovima možda neće biti dovoljna da bi broj crvenih krvnih stanica bio dovoljno visok. Redovita transfuzija krvi može pomoći u povećanju broja krvnih stanica i smanjiti simptome anemije kao što su krvarenje, modrice, slabost i umor.
Terapija radijacijom
Radioterapija se koristi za ubijanje stanica kroz jake rendgenske zrake ili druge vrste zračenja. To je uobičajeni tretman u raku, jer može zaustaviti rast tumorskih stanica. U MF zračenje se koristi u maloj skupini bolesnika kako bi smanjili veličinu slezene, ponovno proživljavali bol u kostima i smanjili tumore koji rastu izvan koštane srži.
splenectomy
Splenectomija je opcija za ljude čije krme postaju vrlo velike, uzrokuju im bol ili druge komplikacije, a koji nisu reagirali na druge tretmane. Tijekom ovog postupka kirurg će ukloniti slezenu.
Prije nego što odlučite ukloniti slezenu, trebali biste razgovarati sa svojim liječnikom o prednostima i rizicima postupka. Komplikacije iz splenectomije mogu uključivati:
- stvaranje krvnog ugruška, što dovodi do moždanog udara ili srčanog udara
- plućna embolija
- venske tromboze
- povećanje jetre
- infekcije
- povećanje broja trombocita
Transplantacija matičnih stanica
Transplantacija alogenih matičnih stanica, također nazvana transplantacijom koštane srži, jedini je tretman s mogućnošću liječenja MF. Prije transplantacijskog postupka, velike doze zračenja ili kemoterapije koriste se za uništavanje oboljelih koštane srži. Nakon što je oboljela koštana srž ubijena, dobivate zdrave matične stanice koštane srži koje tvore krv iz kompatibilnog donora. Transplantirane, zdrave matične stanice proširile su se na koštanu srž i zamijenile bolesnu srž. Tada počinju proizvoditi zdrave crvene i bijele krvne stanice, kao i trombocite.
Ovaj postupak je vrlo visok rizik. Zbog dobi i zdravlja mnogih ljudi s MF-om, vrlo malo ljudi ima pravo na ovaj postupak. Istraživači pokušavaju pronaći nove vrste transplantacija matičnih stanica koji bi uključivali manje kemoterapije ili zračenje ili imaju manje šanse za životne prijetnje.
Klinička ispitivanja
Klinička ispitivanja dostupna su osobama s MF-om koji su zainteresirani za terapije ili tretmane koji još nisu dostupni široj javnosti. Klinička ispitivanja su studije učinjene kako bi se vidjelo koliko dobro funkcionira novi tretman ili postupak, prije nego što je dostupan svima. Ove su pokuse važne za medicinu i pružaju mogućnosti liječenja ljudima koji možda nemaju mnogo drugih izbora.
Neki od trenutnih kliničkih ispitivanja za MF uključuju druge terapije lijekovima koji se fokusiraju na inhibiranje JAK enzima, kao i lijekove koji inhibiraju druge enzime za koje se zna da su na radu u raku. Istraživači također istražuju kombinacije različitih lijekova kao i različite načine transplantacije matičnih stanica.
Donošenje odluke o sudjelovanju u kliničkom ispitivanju može biti zastrašujuće, ali može otvoriti mnoga vrata za liječenje koja su inače zatvorena. Ako ste zainteresirani za dio kliničkog ispitivanja, razgovarajte sa svojim liječnikom kako biste pronašli najbolje za vas.
Iako nema pouzdanog liječenja za MF, nema razloga da se odrekne nade. Tretmani su usmjereni na ublažavanje simptoma i poboljšanje kvalitete života. Budući da ste otvoreni i iskreni sa svojim zdravstvenim timom, možete osigurati da dobijete plan liječenja koji je najbolje za vaše potrebe.
